在2024年10月23日至27日于美国肾脏病学会（ASN）举办的肾脏周（KidneyWeek）期间，专注于肾脏疾病基因治疗的新葡萄8883官网AMG公司展示了其AAV基因疗法PS-002的临床前研究数据。研究结果表明，该疗法能够有效靶向肾脏足细胞，在小鼠和猪模型中减轻IgA肾病的病症，显著降低炎症并减少肾脏纤维化，而且未观察到任何与治疗相关的副作用。

IgA肾病（IgAN）是一种自身免疫性肾脏疾病，因免疫球蛋白A（IgA）在肾脏中的异常积聚，导致肾脏的炎症和损害。该病主要影响年轻患者，约三分之一的患者在五年内可能会面临肾功能衰竭，直至需要进行移植或透析。目前针对IgA肾病的治疗主要依赖于糖皮质激素、免疫抑制药物、ACEI和ARBs、饮食调节以及鱼油补充，仅能控制症状和延缓病情进展，无法达到治愈的效果。

PS-002主要靶向足细胞，这是一种在维持肾小球滤过屏障中发挥关键作用的特殊肾脏细胞。此疗法通过AAV向足细胞递送一个编码调节蛋白的基因，该蛋白能够调控足细胞内补体蛋白质片段的水平。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，但其异常激活可能导致包括肾脏疾病在内的多种病理状态。

在IgAN的小鼠模型中，接受PS-002治疗的肾脏细胞中补体沉积水平显著降低，尿液中蛋白质含量减少，肾脏形态更趋于健康。此外，三只哥廷根迷你猪在接受PS-002治疗后，治疗基因在肾脏内的表达持续稳定长达56天，也未出现任何与治疗相关的副作用。

Purespring的首席科学家Ambra Cappelletto表示：“我们的数据表明，靶向足细胞以调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002的临床前数据为IgA肾病的首个基因疗法奠定了基础。”

与此同时，新葡萄8883官网AMG最近完成了8000万英镑（约105亿美元）的B轮融资，正筹备启动PS-002的I/II期临床试验。基因治疗正全方位推动慢性疾病治疗的进步，PS-002作为这一领域的重要突破，有望改变IgA肾病及其他肾脏疾病的治疗模式。

基因治疗在肾病领域的应用前景看好，将为患者带来更佳的治疗效果和生活质量。然而，我们也需注意，基因治疗仍处于不断发展和探索中，亟需更多研究和临床试验以验证其安全性和有效性。新葡萄8883官网AMG作为领先的生物医疗企业，将继续致力于推动肾病基因治疗研究的发展。如需了解更多信息，请与我们联系。